이연제약(대표이사 정순옥, 유용환)은 2018년 100억원의 지분투자를 진행했던 ㈜뉴라클제네틱스(대표이사 김종묵)와 AAV 기반 유전자치료제의 공동개발 및 상용화 계약을 체결했다고 16일 밝혔다.

이번 계약을 통해 양사는 AAV 기반 유전자치료제인 NG101의 공동개발을 진행하여, 2022년 상반기에 임상시험 IND(임상시험계획) 승인 획득 및 임상 1상을 개시할 계획이다. 

더불어, 이연제약은 NG101 제품의 전세계 독점 생산권 및 공급 권리를 부여받게 됨에 따라, 충주공장을 통해 전세계에 상용화 제품을 생산 및 공급할 전망이다.

뉴라클제네틱스는 2018년 설립된 AAV(Adeno-associated virus) 벡터 기반 유전자치료제를 개발하는 바이오벤처 기업으로, 관계회사인 뉴라클사이언스가 발굴한 ‘NGDF 결합 항체 발현 유전자 기술’에 대한 전세계 전용실시권 등을 확보하고, 이를 활용하여 다양한 적응증에 대한 AAV 기반 유전자 치료제를 개발하고 있다.

 이 중에서도 가장 앞선 파이프라인인 NG101은 습성 노인성 황반변성(wAMD)을 주요 타겟 적응증으로 개발하고 있다. 습성 노인성 황반변성은 노화에 따라 황반이 퇴화하여 시력의 감소 또는 상실을 초래하는 안과 질환으로 55세 이상 인구 시력 손실의 주요 원인이다. 

 P&S Intelligence 2019년 보고서에 따르면 전세계 습성 노인성 황반변성 시장은 2018년 기준 약 69억 달러 규모를 형성하고 있으며, 연평균 7.1% 성장하여 2024년까지 104억 달러 규모로 확대될 것으로 전망된다.

NG101은 현재 임상시험 진입을 위한 비임상 시험 연구개발을 진행 중으로, AAV 벡터 최적화와 실험실 규모의 생산공정 개발을 완료했다.

향후 양사는 이를 토대로 독성시험 실시와 함께 임상시험 수행을 위한 GMP(의약품 제조 및 품질 관리 기준) 설비에서 임상시험용 의약품 후보 물질을 생산, 2022년 상반기 임상 1상에 돌입할 계획이다.

 유용환 이연제약 대표는 “이번 계약으로 기존의 pDNA 유전자치료제뿐만 아니라 AAV 기반 유전자치료제의 상용화에 한걸음 더 나아갈 수 있게 되었다. 뉴라클제네틱스와 공동개발을 통해 글로벌 AAV 기반 유전자치료제를 상용화할 수 있도록 최선을 다할 것이다.” 라며 “또 상용화의 핵심이자 이연제약 R&D 사업 모델의 핵심 중추인 충주공장은 pDNA 부터 바이러스 기반 유전자치료제까지 상용화 생산이 이루어지는 바이오의약품 종합 생산 플랫폼으로, 추후 파이프라인들이 계속 확장되어갈 것이다.”고 전했다.     

김종묵 뉴라클제네틱스 대표는 “유전자치료제 개발의 핵심은 첫째, 효과적인 치료 유전자를 발굴하는 것, 둘째는 발굴된 유전자를 인체에 효율적으로 전달할 수 있는 유전자전달체 기술, 셋째는 개발된 유전자치료제를 높은 수율로 대량생산할 수 있는 기술이다. 이번 공동개발 계약은 그동안 양사가 유전자치료제 분야에서 축적해온 기술과 경험을 함께 활용할 수 있는 첫 번째 발걸음으로 이를 통해 양사는 글로벌 유전자치료제 시장에서 경쟁력 있는 회사로 성장해 나갈 수 있을 것으로 기대한다.”고 말했다.

한편, NG101은 뉴라클제네틱스 연구소에서 자체 개발한 강력한 프로모터 염기서열을 적용하여 효율적이고 지속적으로 Afibercept 유전자를 발현할 수 있는 특징을 가지고 있으며, 망막하 투여방식으로 환자에게 전달되어 소량으로도 높은 치료효과와 함께 부작용을 최소화할 수 있을 것으로 기대하고 있다.