이연제약(대표이사 정순옥, 유용환)은 20일(금일), 미국 인터바이옴사(대표이사 Roger Erickson)와 바이러스 기반의 유전자 치료제 개발과 생산에 특화된 cGMP 제조시설인 Interbiome-ll 설립 및 운용을 위한 MOU를 체결했다고 밝혔다.

 이번 MOU를 통해 양사가 미국 현지에 설립하는 유전자치료제 제조시설인 Interbiome-Ⅱ는, 바이러스 기반의 유전자치료제를 위한 ▲공정개발 ▲스케일업 ▲임상원료 생산을 담당한다. 그리고 현재 이연제약이 건설 중인 pDNA(비바이러스성 벡터) 생산 공장과 이후 준비될 바이러스 상용화 공장의 가교 역할을 할 것이며, 이에 따른 관련 기술 및 인적 교류를 제공하여 최종적으로 충주공장을 pDNA 기반 유전자치료제에 이어 바이러스 기반 유전자치료제까지 생산 가능한 ‘유전자세포치료제 글로벌 생산 허브’로 구축할 전망이다.

인터바이옴사는 2016년 미국에서 설립된 바이오 기업으로, 세포유전자치료제 분야에서 수십 년간 경험을 쌓은 전문가인 Roger Erickson 대표와 함께 FDA reviewer 및 실사관으로 26년간 경력이 있는 Peter Probst를 필두로 다년간 유전자세포치료제의 연구와 임상원료의 생산, cGMP 생산시설 설계·구축·실사 경험이 풍부한 인원들로 구성되어 있다.

인터바이옴사는 이미 IB-Ⅰ(Interbiome-l)프로젝트의 진행을 통해서 미국 내 유전자치료제 제조시설 구축을 성공적으로 완료하였으며, 현재 IB-l을 통해 구축된 시설은 해외 유명 CMO 기업에서 cGMP 유전자치료제 제조시설로 운영하고 있다.

이연제약은 첨단 바이오의약품으로서 의약품 및 원료물질로 활용되는 유전자치료제인 비바이러스성 벡터(pDNA)와 바이럴벡터(바이러스성 벡터)를 생산하는 사업모델 구축을 위해 오랜 기간 계획해왔으며, 현재 비바이러스성 벡터(pDNA) 생산을 위한 제조 시설을 충주공장에서 건설 중에 있다. 또 동시에 바이럴벡터 생산을 위한 제조시설 구축을 위해 작년 하반기부터 인터바이옴과 대면 미팅 및 현지 실사를 포함, 수차례의 논의를 거쳐 이번에 사업협력을 위한 MOU를 체결했다.

향후 설립되는 미국 내 제조시설은 이연제약이 오픈이노베이션을 통해 현재 협력 중인 파트너사들이 필요로 하는 공정 개발과 안정적인 임상시료 생산 등을 포함, 임상 진행과정에 발생되는 리스크를 경감시켜 파트너사들의 빠른 임상 진행을 가능하게 할 것으로 전망된다. 나아가 미국 시장 진출을 목표로 신속한 임상 진행을 원하는 국내외 다수의 세포유전자치료제 개발 회사들과의 협력관계 확장 효과를 기대할 수 있다. 더불어 이러한 글로벌 수준의 제조 설비 및 기술 등을 충주공장과 연계함으로써, 임상에서 상용시료 생산까지 아우르는 글로벌 유전자 치료제 제조시설 구축이라는 목표를 더욱 가속화할 수 있을 전망이다.

유용환 이연제약 대표는 “인터바이옴사와의 이번 MOU 체결을 시작으로 향후 지속적인 사업협력 파트너로서 함께 할 수 있어 기쁘며, 오랫동안 숙원 사업으로 준비해왔던 글로벌 유전자치료제 제조시설 구축을 가속화할 수 있는 기회가 되었다.”라며 “Interbiome-ll를 통한 기술·경험 및 인적 네트워킹 강화를 바탕으로 유전자치료제 제조에 있어 비바이러스성 벡터에 대한 제조 기술력 뿐만 아니라 최근 차세대 유전자치료제로 각광받는(예: AAV 등) 바이럴벡터 기반의 유전자치료제 생산 기술력을 확보함으로써 충주공장에서는 우수한 품질의 유전자세포치료제 원료 및 완제 생산이 이루어지게 될 것이다.”라고 말했다.

이어 “미국 Interbiome-ll와 국내 충주공장의 시너지 효과를 통해서 당사 및 협력사들을 위한 안정적인 제품 생산은 물론 다양한 국내외 바이오 기업들과의 광범위한 협력관계를 비롯하여 다양한 파이프라인을 구축하는 계기가 될 것이다.”라고 전했다.

Roger Erickson 인터바이옴 대표는 “이연제약과 Interbiome-II는 유전자 치료 제품 제조에 축적된 노하우를 사용하여 글로벌 제조 회사로서 성장할 수 있는 기회를 맞이하였으며, 이러한 제휴를 통해 양사가 유전자 치료제의 상용화에 있어 글로벌 주자가 될 좋은 기회가 될 것이다.”라고 전했다.

[용어설명]
1. 비바이러스성 유전자치료제(pDNA): 현재까지 pDNA를 이용하여 의약품을 개발하는 대표적인 회사는 헬릭스미스, 제넥신 등이 있다.
 * 또한, 플라스미드 DNA(pDNA)는 바이러스성벡터의 유전자치료제의 원료가 된다.
2. 바이러스성 유전자치료제(바이럴벡터) : 아데노 부속바이러스(AAV), 렌티(Lenti)바이럴벡터 등으로 이를 사용하여 제품을 개발 중이거나 허가 받은 국내외의 대표적인 회사로는 뉴라클제네틱스, 스파크테라퓨틱스, 노바티스 등이 있다.
3. 바이러스성벡터는 단순히 치료제뿐만 아니라 CAR-T 및 세포치료제의 원료가 되며 현재 CAR-T를 이용하여 개발 중이거나 제품 허가를 받은 국내외의 대표적인 회사로는 큐로셀, 노바티스, 길리어드 등이 있다.