- 파트너사 엘리시젠, ASRS서 ‘NG101’ 중용량군 44주 임상 결과 최초 공개
- 경쟁사 대비 10% 이하 초저용량에서도 황반변성 주사 횟수 90% 감소 입증
- 이연제약, 독점 생산권 기반 충주 신공장 첨단 GMP 상업화 생산 청신호

이연제약과 파트너사인 엘리시젠이 공동 개발 중인 차세대 신약 파이프라인 ‘NG101’이 세계 최대 규모의 망막 학회에서 압도적인 임상 데이터를 공개하며, 양사의 글로벌 상업화 협력에 대한 기대감을 한층 높였다.

이연제약은 파트너사인 엘리시젠이 미국망막전문의학회(ASRS 2026)에서 습성 노인성 황반변성(wAMD) 유전자 치료제 ‘NG101’의 임상 1/2a상 중용량군(코호트2) 44주 결과를 성공적으로 발표했다고 20일 밝혔다.

올해로 44회를 맞이한 ASRS 2026은 전 세계 망막 분야 최고 권위의 전문의와 연구자들이 한자리에 모여 최신 임상 데이터를 공유하는 세계 최대 규모의 학회다. 이번 발표는 NG101 임상시험의 주요 연구 책임자(PI)이자 안과 학계의 세계적 권위자인 캐나다 토론토 대학교의 피터 커티스(Peter Kertes) 교수가 진행해 글로벌 업계의 이목을 집중시켰다.

이번 학회에서 공개된 중용량군(코호트2) 44주 데이터는 지난 5월 발표된 저용량군(코호트1) 52주 결과에 이어 NG101의 우수한 안전성과 강력한 용량 반응성(용량 증가에 따른 효능 증가)을 다시 한번 입증했다.

발표 자료에 따르면, NG101 중용량군 투여 환자들은 이전 대비 추가 항-VEGF(혈관내피성장인자) 주사 횟수가 90% 감소하는 극적인 치료 효과를 보였다. 이는 연간 8~10회에 달하는 반복적 안구 내 주사 부담에 시달리던 황반변성 환자들에게 ‘단회 투여(One-time treatment)’만으로 질환을 극복할 수 있는 혁신적인 치료 대안이 될 것임을 의미한다.

특히 이번 중용량군에서는 저용량군 대비 시력 개선이나 망막 구조 관련 지표에서 좀 더 우수한 효능을 보여주며, 용량 증가에 따른 뚜렷한 유효성 개선 경향을 증명해냈다.

또한 이번 결과는 글로벌 경쟁사 대비 극히 낮은 용량에서 거둔 성과라는 점에서 상업적 가치가 매우 높다는 평가다. NG101 중용량군의 투여량은 경쟁사 대비 2.3%~10% 수준에 불과하다. 이는 엘리시젠이 자체 개발한 'CAT311 프로모터' 플랫폼 기술이 적용되어 매우 낮은 용량에서도 높은 유전자 발현을 유도하기 때문이다.

AAV(아데노부속바이러스) 유전자 치료제 특성상 용량 증가에 따라 이상반응 위험이 커지는 만큼, 초저용량에서도 강력한 효능을 발휘하고 중대한 이상반응(SAE)이나 용량제한독성(DLT)이 전혀 관찰되지 않았다는 점은 향후 글로벌 시장 진입 시 독보적인 안전성 우위를 확보할 수 있는 요인이다.

이번 임상 성공으로 NG101의 글로벌 생산 및 공급 권리를 독점하고 있는 이연제약의 충주공장도 본격적인 가동 준비에 속도를 낼 전망이다. 이연제약은 지난 2020년 엘리시젠과 맺은 공동개발 계약에 따라 향후 NG101이 상업화될 시, 최첨단 바이오 의약품 생산 기지인 충주공장 GMP 시설에서 제품을 전량 생산하여 글로벌 시장에 공급하게 된다.

초저용량으로도 우수한 효능을 내는 NG101의 특성은 대량 생산 시 원가 경쟁력을 극대화할 수 있어, 이연제약의 충주공장이 글로벌 유전자 치료제 생산 허브로 도약하는 데 핵심적인 역할을 할 것으로 기대된다.

이연제약 관계자는 “이번 ASRS 발표를 통해 NG101의 혁신적 가치와 글로벌 상업화 가능성이 과학적으로 증명되었다”며, “올해 10월 미국안과학회(AAO)에서 발표 예정인 고용량군(코호트3)의 24주 결과까지 성공적으로 확보되면 임상 2b상 진입 및 글로벌 라이선싱 아웃(L/O) 논의가 한층 탄력을 받을 것”이라고 전했다.

덧붙여 “파트너사인 엘리시젠과의 긴밀한 협력을 바탕으로 남은 임상 일정을 차질 없이 지원하는 한편, 충주공장의 첨단 GMP 생산 설비를 기반으로 한 유전자 치료제 상업화 생산 준비에도 만전을 기하겠다”고 강조했다.